美国基因公司排名
在细胞和基因治疗收入方面，情况可以用「丰收」和「颗粒无收」来形容。「丰收」的一面在榜单中得到了很好的体现，该榜单根据 2023 年的销售额对排名前 10 的疗法进行了排名。「颗粒无收」的一面几乎与该榜单结束的地方完全重合。随着更多基因疗法获得批准，未来的榜单肯定会将「颗粒无收」的局面进一步缩小。例如，再生医学联盟预测， 仅今年就有可能批准多达 17 种基因疗法（高于 2023 年批准的 5 种基因疗法）。
备注：
销售额数据仅包含公开披露的信息，部分疗法的实际销售额可能更高。排名仅根据销售额进行，不代表疗效或性价比。
利用体内基因编辑技术的基因疗法尤其令人期待 ，因为首个此类疗法——基于 CRISPR 的 Casgyve (exagamglogene autotemcel) 已经获得 FDA 批准。（它于 2023 年 12 月获批用于治疗镰状细胞病；2024 年 1 月获批用于 β 地中海贫血。）据高盛分析师称，Casgyve 的峰值年销售额预计将达到 39 亿美元。
另一个令人振奋的发展是 Sarepta Therapeutics 的 Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) 的成功，这是 首个获批用于杜氏肌营养不良症的基因疗法 。尽管该疗法直到去年夏天才上市，但其上市第一年就创造了略高于 2 亿美元的净产品收入。在 Sarepta 于 2023 年第四季度财报电话会议上，该公司执行副总裁兼首席客户官达兰·穆雷 (Dallan Murray) 告诉分析师，“Elevidys 的成功表明基因疗法在商业上是可行的，为杜氏肌营养不良症患者以及所有患有罕见遗传病的患者带来了希望。” 他还补充说，Elevidys 是自 2022 年年中以来上市的六种基因疗法中表现最好的。在这六种疗法中，收入排名第二的是 Krystal Biotech的Vyjuvek(beremagene geperpavec-svdt)，其在 2023 年的销售额为 5070 万美元 - 不足以进入本榜单，该榜单根据企业在监管文件中、新闻稿中、财务报表中或季度收益电话会议中披露的 2023 年收入对细胞和基因疗法进行排名。
超出排名前 10 位之后，销售额大幅下降。Bluebird Bio 的 Zynteglo (betibeglogene autotemcel，简称“beti-cel”）销售额为 1670 万美元；Bluebird 的 Skysona (elivaldogene autotemcel，简称“elicel”）为 1240 万美元；BioMarin Pharmaceutical 的 Roctavian (valoctocogene roxaparvovec-rvox，简称 “val-rox”）为 350 万美元。
根据收入对细胞和基因疗法进行排名，显示了「丰收」和「颗粒无收」之间相当明显的界限。文中展示了 2023 年最畅销的细胞和基因疗法 榜单。
该榜单的榜首是 Kite Pharma 的 CAR-T 细胞疗法 Yescarta，其在 2023 年创造了近 15 亿美元的收入。为了满足 Yescarta 的日益增长的需求，Kite 正在继续扩大其制造网络产能。
去年上市的一种细胞疗法——Gamida Cell 的细胞疗法 Omisirge (omidubicel-onlv) 的销售额更低，该疗法在 2023 年结束时仅创造了 178.4 万美元的收入。
截至 2023 年 12 月 31 日，美国市场上的 12 种基因疗法中，只有 7 种的销售数据是公开的。其余五种疗法中，有四种的销售数据没有被其企业披露 ：Ferring Pharmaceuticals 的 Adstiladrin (nadofaragene firadenovec-vncg)；CSL Behring的Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb)；BioVex (Amgen) 的Imlygic (talimogene laherparepvec)；PTC Therapeutics的 Upstaza (eladocagene exuparvovec)。第五种基因疗法，Bluebird Bio的Lyfgenia (lovotibeglogene autotemcel，简称 “lovo-cel”），去年还没有产生收入。
排名及销售情况
01
Yescarta (axicabtagene ciloleucel)
艾凯特拉细胞注射液。
2023 年销售额： 14.98 亿美元
企业： 吉利德旗下公司 Kite
类型： CD19 靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
适应症：
· 对于接受一线化疗免疫治疗后复发性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者。
· 对于接受二线或以上全身治疗后复发性或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成人患者，包括未另行分类的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、原发性纵隔大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤以及由滤泡性淋巴瘤发展而来的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。
FDA 批准日期： 2017 年 10 月 18 日
02
Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)
2023年销售额： 12.14 亿美金
企业： 诺华制药
类型： 腺相关病毒载体基因疗法
适应症： 治疗小于两岁且具有 SMA1 基因双等位基因突变的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 患儿。
FDA 批准日期： 2019 年 5 月 24 日
03
Kymriah (tisagenlecleucel)
· 2023 年销售额： 5.08 亿美金
· 企业： 诺华制药
· 类型： CD19 靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
· 适应症：
o 25 岁以下复发或二线及以上复发的 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病患者。
o 接受二线或以上全身治疗后复发或难治性大 B 细胞淋巴瘤的成年患者，包括未另行分类的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤、高级别 B 细胞淋巴瘤以及由滤泡性淋巴瘤发展而来的弥漫性大 B 细胞淋巴瘤。
o 接受二线或以上全身治疗后复发或难治性滤泡性淋巴瘤的成年患者。
· FDA 批准日期： 2017 年 8 月 30 日
04
Carvykti (ciltacabtagene autoleucel)
· 2023 年销售额： 5 亿美金
· 企业： 强生旗下杨森生物技术公司和传奇生物
· 类型： B 细胞成熟抗原靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
· 适应症： 治疗接受过至少四线治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，既往治疗方案需包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗 CD38 单克隆抗体。
· FDA 批准日期： 2022 年 2 月 28 日
05
Abecma (idecabtagene vicleucel)
· 2023 年销售额： 4.72 亿美金
· 企业 ： 百时美施贵宝和 2seventy bio
· 类型： B 细胞成熟抗原靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
· 适应症： 治疗接受过至少两线治疗后复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，既往治疗方案需包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 单克隆抗体。
· FDA 批准日期： 2021 年 3 月 26 日
06
Tecartus (brexucabtagene autoleucel)
· 2023 年销售额： 3.7 亿美金
· 企业： 吉利德旗下 Kite 公司
· 类型 ：CD19 靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
· 适应症： 治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的成年患者。同时，也用于治疗复发或难治性 B 细胞前体急性淋巴细胞白血病的成年患者。
· FDA 批准日期： 2020 年 7 月 24 日（加速批准）
07
Breyanzi (lisocabtagene maraleucel)
· 2023 年销售额： 3.64 亿美金
· 企业： 百时美施贵宝
· 类型： CD19 靶向自体 CAR-T 细胞免疫疗法
· 适应症： 治疗以下情况的成人大 B 细胞淋巴瘤：
o 一线化疗免疫治疗后复发性疾病，或在一线化疗免疫治疗后 12 个月内复发。
o 一线化疗免疫治疗后难治性疾病，或接受一线化疗免疫治疗后复发，且由于合并症或年龄原因不适合接受造血干细胞移植。
o 接受过二线或以上全身治疗后复发或难治性疾病。
· 同时，还用于治疗接受过至少两线治疗后复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤的成年患者，既往治疗方案需包括 Bruton’s 酪氨酸激酶抑制剂和 B 细胞淋巴瘤 2 抑制剂。
· FDA 批准日期： 2021 年 2 月 5 日（加速批准）
08
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl)
· 2023 年销售额： 2.00356 亿美金
· 企业： Sarepta Therapeutics
· 类型： 腺相关病毒载体基因疗法
· 适应症： 治疗经确诊为杜氏肌营养不良症基因突变的 4-5 岁能够行走的儿童患者。
· FDA 批准日期： 2023 年 6 月 22 日（加速批准）
09
MACI
（自体培养猪胶原膜支架上的自体软骨细胞）
· 2023 年销售额： 1.648 亿美金
· 企业： Vericel
· 类型： 自体细胞支架产品
· 适应症： 修复成人膝关节有或没有骨质受累的单发或多发全层软骨缺损症状。
· FDA 批准日期： 2016 年 12 月 13 日
10
Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl)
· 2023 年销售额： 约 4600 万瑞士法郎（合计约 5100 万美元）
· 企业： Spark Therapeutics (Roche) (罗氏旗下 Spark Therapeutics)
· 类型： 腺相关病毒载体基因疗法
· 适应症： 治疗经确诊为双等位体 RPE65 基因突变相关的视网膜营养不良的患者。患者必须经治疗医生确认具有存活的视网膜细胞。
· FDA 批准日期： 2017 年 12 月 18 日
细胞和基因疗法是医学领域的一项重大突破，为患者带来了新的治疗选择。尽管该领域还存在一些挑战，但未来发展前景依然广阔。随着更多疗法的获批和上市，细胞和基因疗法将为更多患者带来新的希望，并推动该产业的快速发展。
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